药政快讯丨CDE“先锐计划”，全链条支持加速CGT药品上市

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“CDE”）发布通知，就《细胞与基因治疗药品“先锐计划”（征求意见稿）》及配套文件面向社会公开征求意见，征求意见时限为自发布之日起1个月。华测医药作为上市企业华测集团布局医药及医学服务的业务板块，能够为客户提供从药物研发到商业化落地的全链条解决方案。针对本次发布的政策文件，ag真人平台官方梳理核心要点并予以解读，供行业同仁参考，官方完整内容请前往 CDE 官网查阅。

 

一、CDE“先锐计划”是什么？为何要推出？

细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy，CGT）药品采用当前生物医药领域的前沿技术，为许多严重威胁人类健康的难治性疾病提供了革命性的治疗手段。然而，这类药品具有高度的创新性、复杂性和个体化特征，靶点多、机制新、技术发展快、变更需求多。在其研发的全生命周期内，药学研究、非临床研究和临床试验等方面面临诸多技术难点，全球缺乏成熟的研发和监管经验，给企业研发和审评审批带来巨大挑战。

依据《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕53号）及全国药品监督管理工作会议相关要求，CDE正式启动细胞与基因治疗药品“先锐计划”。

该计划将按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的原则，旨在优化CGT药品审评审批模式，加大对研发指导的力度，提高研发质量与效率，推动CGT药品尽早上市，实现全链条审评审批支持。

 

二、什么样的CGT药品可以申请“先锐计划”？

根据征求意见稿，“先锐计划”适用于以下两类品种：

01具有新靶点、新机制的创新药

该类药品应同时满足以下条件：用于防治严重危及生命的疾病、重大慢性疾病（包括心脑血管疾病、呼吸系统疾病、神经退行性疾病、代谢性疾病、免疫系统疾病）或遗传性疾病，且尚无有效防治手段，或与现有治疗手段相比具有临床价值。

其中，“新靶点”指通过不同于已上市药品的靶点发挥疾病防治作用；“新机制”指通过不同于已上市药品的作用机制发挥作用，例如实现更精准的靶向作用、通过新的信号通路发挥作用、创新性地作用于多个关键靶点、或通过表观遗传调控基因表达等。“临床价值”的判定标准为：在临床试验申请前或早期临床试验期间已有数据提示具有潜在临床获益，或已完成的关键注册临床试验数据显示具有明显临床优势。

02已上市药品生产工艺优化的重大变更

需特别关注的是，“先锐计划”实行总量控制，每年纳入品种不超过15个。对于同一药品多次以“已上市药品生产工艺优化的重大变更”类别申请的，按1个药品计数。

 

三、如何申请纳入“先锐计划”？

申请通道：申请人通过CDE“申请人之窗”以沟通交流途径，递交加入“先锐计划”的I类会议申请，在“会议目的”项下填写“先锐计划申请”。需特别注意的是，该次沟通交流中不应合并其他咨询问题。

申请材料：除《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》规定的一般要求外，需同步提交《“先锐计划”申请表》（区分新靶点/新机制创新药和已上市药品工艺优化变更两类）及《细胞与基因治疗药品研发计划书》。

纳入流程：CDE审评团队对申请进行综合评价，必要时召开沟通交流会和/或专家咨询会。经评价认为所申报药品属于适用范围，且研发计划书具备合理性、科学性和可实施性的，予以纳入。

拟纳入品种将对外公示5个工作日，公示无异议后正式纳入。

 

四、纳入后的支持举措

纳入“先锐计划”的药品，除按照现行法规和工作程序实施管理外，可享受以下支持举措：

01沟通交流

CDE将持续跟进药品研发进展，主动对接需求，做好全过程技术服务。在临床试验申请前、确证性临床试验前、上市许可申请前等关键阶段，可按照I类会议申请沟通交流。

02受理靠前服务

受理问题向CDE或各分中心提出受理靠前服务申请。

03上市后变更审评时限

以“已上市药品生产工艺优化的重大变更”类别纳入的补充申请，在申报资料说明函中应说明纳入计划的具体情况（包括沟通交流编号、公示日期及结果等），审评时限按照《国家局关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告》执行。

 

五、“先锐计划”对CGT药品研发企业有何影响？

综合来看，“先锐计划”体现了CDE在CGT药品监管领域的系统性思考与制度创新。对于从事CGT药品研发的企业而言，以下几点值得重点关注：

•研发计划书是纳入评审的核心依据。《细胞与基因治疗药品研发计划书》要求全面涵盖立题依据、各研发阶段研究数据、临床研发计划与试验方案、风险管理计划及获益-风险评估等内容，其质量直接影响纳入评审结果。建议申请人在提交前对计划书的完整性、科学性与可实施性进行充分论证。

•早期规划与及时申请至关重要。 鉴于每年不超过15个品种的纳入上限，建议符合条件的CGT药品尽早按照要求准备申请材料，把握关键研发节点，充分利用I类会议沟通交流通道。

•全链条支持机制值得重视。“先锐计划”覆盖了从临床试验申请前到上市后变更的全流程，形成了沟通交流、受理服务、审评时限三位一体的支持体系，企业可据此统筹规划注册申报策略，合理预期各环节时间节点。

目前，《细胞与基因治疗药品“先锐计划”（征求意见稿）》及配套文件《“先锐计划”申请表（征求意见稿）》《细胞与基因治疗药品研发计划书（征求意见稿）》正面向社会公开征求意见，反馈截止日期为2026年9月19日。华测医药将持续关注政策动态，为行业提供及时、准确的政策信息与专业技术支持。